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A técnica de edição genética CRISPR-Cas9

Crispr

Pela primeira vez nos Estados Unidos, cientistas usaram a técnica de edição genética CRISPR-Cas9 para modificar embriões humanos.

O objetivo era corrigir uma mutação no gene MYBPC3, responsável por uma doença chamada cardiomiopatia hipertrófica.
A técnica CRISPR-Cas9 foi aplicada no ser humano pela primeira vez e “consertou” o DNA de 56% dos embriões testados.

Os embriões serão descartados: a legislação da maior parte dos países proíbe a gestação de bebês geneticamente modificados. Mas o sucesso no laboratório é um marco histórico para a Medicina.

A cardiomiopatia hipertrófica afeta uma em cada 500 pessoas, e é a principal causa de morte repentina entre atletas jovens.

O que é CRISPr-Cas9?

CRISPR-Cas9 é o nome de uma dupla de proteínas que picotam o DNA do cromossomo como uma tesoura.

A técnica enfrenta dois problemas práticos. Um é garantir que todas as células do organismo que está passando pela terapia sejam modificadas uniformemente – não adianta curar só metade do embrião. Outro é evitar efeitos colaterais. Uma molécula de DNA é feita de longas sequências de bases nitrogenadas – as famosas letras A, T, C e G. Se um gene com uma mutação tiver uma sequência de letras muito parecida com a de um gene saudável, a proteína pode errar o alvo, causando alterações imprevisíveis e potencialmente perigosas no material genético.
Os cientistas conseguiram evitar o segundo problema – de longe o mais perigoso – no estudo do último dia 2 de agosto. Essa técnica abre todo um novo e fascinante caminho na Medicina Reprodutiva que é o tratamento do embrião, antes dele ser recolocado no útero materno.